MedDay annonce avoir atteint le critère principal de son étude pivot de phase III sur le MD1003 chez des patients présentant une sclérose en plaques progressive
~ Les résultats de l’étude de phase III seront présentés le 24 avril 2015 au congrès annuel de l’AAN dans le cadre d’une séance plénière sur les essais cliniques ~
Paris, France, April 17 2015 – MedDay, une société biotechnologique axée sur le traitement des troubles du système nerveux, annonce aujourd’hui que le critère principal de son essai clinique pivot MS-SPI a été atteint. L’essai MS-SPI portait sur l’efficacité et l’innocuité de MD1003, une biotine de qualité pharmaceutique hautement concentrée, prise à une dose quotidienne de 300 mg dans le traitement de la sclérose en plaques progressive.
Le critère principal de l’étude était la proportion des patients qui démontraient une amélioration après neuf mois de traitement, avec confirmation après douze mois de traitement. Les résultats seront présentés pour la première fois à l’occasion de la séance plénière sur les essais cliniques qui se tiendra le vendredi 24 avril à midi, heure locale, au congrès annuel de l’American Academy of Neurology (AAN) à Washington D.C.
« Il est très encourageant que le critère principal ait été atteint malgré le fait que nous avions placé la barre très haut en ce qui concerne la définition de la réponse au traitement. Ce résultat, qui sera annoncé le 24 avril à l’AAN, en même temps que les analyses à l’appui et les données sur l’innocuité, suggère que le MD1003 pourrait contribuer de manière importante et efficace au traitement de la sclérose en plaques progressive primaire et secondaire », a déclaré le professeur Ayman Tourbah, investigateur coordonnateurde l’étude, département Neurologie du CHU de Reims, en France.
« Nous avons consulté les agences réglementaires américaines et européennes à propos de la conception de l’essai et nous sommes heureux que les résultats démontrent une amélioration après un an de traitement chez les patients atteints de sclérose en plaques progressive», a affirmé le Docteur Frédéric Sedel, président de MedDay.
À propos de MS-SPI
MS-SPI est un essai multicentrique randomisé à double insu contrôlé versus placebo (2:1) visant à évaluer le MD1003, à une dose quotidienne de 300 mg chez des patients atteints de sclérose en plaques progressive et dont la maladie a progressé au cours des deux années précédant l’inclusiondans l’étude.
Au total, 154 patients présentant au départ de l’étude un score EDSS (échelle de handicap) compris entre 4,5 et 7 ont été recrutés à partir de 16 centres de référence pour la sclérose en plaques, en France. Ces patients ont reçu le traitement pendant un an.
Le critère principal de l’étude était la proportion des patients présentant une amélioration après neuf mois de traitement (M9), confirmée après douze mois de traitement (M12). L’amélioration était définie soit comme une diminution du score EDSS (d’au moins 1 point pour un score EDSS ≤5,5 en début d’étude et de 0,5 point pour un score EDSS ≥6), soit comme une amélioration d’au moins 20 % du score au test TW25 (test mesurant la vitesse de marche du patient sur une distance de 25 pieds [7,62 m.]). La comparaison s’est fondée sur les meilleurs scores EDSS et TW25 obtenus lors des visites de sélection et de randomisation.
Les principaux critères secondaires évaluaient l’effet du MD1003 dans la stabilisation ou le ralentissement de la progression de la maladie. Ces critères incluent la variation du score EDSS entre le début de l’étude et le M12, la proportion de patients présentant une amélioration à M9, confirmés à M12, et la variation du score obtenu au test TW25.
La sclérose en plaques est la maladie neurologique invalidante la plus fréquente chez les jeunes adultes, les premiers symptômes se manifestant généralement entre 20 et 40 ans. Dans la majorité des cas (85 %), les patients connaissent une phase initiale de type poussées-rémissions qui se caractérisent par des attaques aiguës d’atteintes neurologiques et de rechute (RRMS), qui se transforme généralement en une sclérose en plaques progressive secondaire (SPMS) lors de l’évolution clinique ultérieure. Une fois dans la phase progressive, les patients connaissent une aggravation graduelle de l’incapacité neurologique, pouvant entraîner des problèmes de vision, des difficultés à marcher, de l’incontinence, des changements cognitifs, de la fatigue et des douleurs. La forme progressive primaire de sclérose en plaques (PPMS), caractérisée par une progression de la maladie dès le départ, est moins courante, affectant de 10 à 15 % des patients.
Malgré ces différents phénotypes cliniques initiaux, la période qui s’écoule avant d’atteindre certains niveaux d’incapacité et l’âge auquel ces niveaux sont atteints sont similaires pour les patients atteints de PPMS et de SPMS. En conséquence, des recommandations récentes ont proposé de regrouper la PPMS et la SPMS en une seule entité dénommée « maladie progressive ». On estime que la prévalence globale des patients atteints d’une maladie progressive correspond à au moins 40 % de tous les patients atteints de sclérose en plaques.
Des renseignements sur la séance plénière et la liste des présentations de résultats lors du congrès annuel 2015 sont présentés sur le site Web de l’AAN à l’adresse suivante : www.aan.com/conferences/2015-annual-meeting.
A propos de MD1003
Le MD1003 est un médicament expérimental qui pourrait à la fois favoriser la myélinisation et renforcer l’apport d’énergie dans la transmission des impulsions neurales. Le MD1003 est administré à une dose de 300 mg par jour. Il est breveté dans l’Union Européenne et aux États-Unis pour ce dosage et une utilisation dans le traitement de la sclérose en plaques. Le MD1003 a un mode d’action susceptible d’influer sur deux cibles liées à la sclérose en plaques progressive : (1) il active les acétyl-CoA carboxylases (ACC1 et ACC2), des enzymes limitant la synthèse des acides gras à longue chaîne requis pour la synthèse de la myéline, et (2) il active le cycle de Krebs dans les axones démyélinisés afin d’accroître la production d’énergie.
La preuve de concept du MD1003 a été obtenue lors d’une étude pilote ouverte chez 23 sujets atteints de sclérose en plaques progressive primaire et secondaire. Les résultats ont été positifs, près de 90 % des sujets présentant une amélioration clinique au cours du temps. L’efficacité du traitement a également été évaluée à l’aide d’études d’électrophysiologie et de spectroscopie à résonance magnétique. Les résultats ont été publiés cette année dans le Journal of Multiple Sclerosis and Related Disorders. Pour de plus amples renseignements sur l’étude, consultez la page suivante : www.msard-journal.com/article/S2211-0348(15)00006-1/abstract.
Conseil scientifique consultatif
Professeurs Alan Thompson (président, UCL, Royaume-Uni) et Jack Antel (McGill, Canada), Dr Robert Fox (Cleveland, États-Unis), professeurs Reinhard Hohlfeld (Munich, Allemagne), Jean Pelletier (Marseille, France), Per Soelberg Sorensen (Danemark) et Ayman Tourbah (Reims, France, investigateur coordonnateurde l’étude).
A propos de MedDay
MedDay est une société biotechnologique privée qui développe de nouveaux médicaments pour le traitement des troubles du système nerveux. La société a été fondée en 2011 par Frédéric Sedel, MD, PhD (président) et Guillaume Brion, MD (directeur général). En avril 2013, InnoBio, un fonds de biotechnologie géré par BPIFrance, s’est associé à Sofinnova Partners pour investir dans MedDay. Le produit candidat le plus avancé de la société est le MD1003 pour le traitement de la sclérose en plaques progressive primaire et secondaire. Pour de plus amples renseignements, consultez le site Web de l’entreprise : medday-pharma.cdmail.biz.
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